從前節(jié)敘述中，已可看出基因治療的研究與實踐中存在著若干重要問題。
1．導入基因的穩(wěn)定高效表達外源基因轉移入病人體內(nèi)細胞表達，首先與轉移方法有關�；瘜W和物理方法所導入的基因效率低，自然表達也差。選擇適當?shù)氖荏w細胞，也是為了導入基因能穩(wěn)定高效的表達。骨髓作為受體細胞使用最多。反轉錄病毒載體介導基因，只能對分裂狀態(tài)時的細胞進行傳染，因此采取如5－FU處理，使細胞分裂增強，再用含有目的基因病毒顆粒傳染可獲較好效果。所以，對骨髓細胞培養(yǎng)、干細胞純化、培養(yǎng)時使用造血因子等方法，可增加基因穩(wěn)定高效表達。
2．導入基因的安全性基因治療的安全性應確保不因?qū)胪庠茨康幕蚨a(chǎn)生新的有害遺傳變異，這是因為采用反轉錄病毒載體而引起的問題。因此，應構建相對安全的反轉錄病毒載體。至于引起插入突變可能失活一個重要基因，或更嚴重的激活一個原癌基因，這個問題的危險程度到底有多大目前仍不清楚，但至今的實踐表明尚未見明顯嚴重問題。
為安全有效地進行基因治療，任一方案的實施，都要根據(jù)嚴格的技術規(guī)程與標準，由有關的行政管理部門批準實施。
與安全性相聯(lián)系的就是生殖細胞基因治療。雖然在人類尚未實施，但在動物實驗已獲成功，這就是轉基因的動物出現(xiàn)。這一事實既給人類生殖細胞基因治療帶來了希望，同時也使人們耽心這種遺傳特征的變化世代相傳，將給人類帶來的是福還是禍。因此，許多科學家不僅對此持慎重態(tài)度，還有的持反對態(tài)度，也就是基因治療可能具有的潛在危險性。
3．基因治療與社會倫理道德體細胞基因治療是符合倫理道德的，但試圖糾正生殖細胞遺傳缺陷或通過遺傳工程手段來改變正常人的遺傳特征則是引起爭議的領域。從歷史上看，科學的發(fā)明創(chuàng)造對人類生存發(fā)展的影響極其深刻，故遺傳學發(fā)展到今天，可以進行基因治療，應該說是符合倫理道德的。重要的問題是取得社會的理解配合。首先是病人及其親屬的配合。因此，宣傳基因治療的科學性與安全性以及人類健康的重要性，以提高人們的認識，同時建立并完善醫(yī)療法制與措施也是必要的。
為安全計，在臨床試驗之前，必須在動物研究中達到三項基本要求：①外源的基因能導入靶細胞并維持足夠長期有效；②該基因要以足夠的水平在細胞中表達；③該基因應對細胞無害。
