公開(公告)號
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CN1849396A
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公開(公告)日
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2006.10.18
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申請(專利)號
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CN200480026218.9
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申請日期
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2004.07.15
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專利名稱
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改進的抑制劑核酸
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主分類號
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C12N15/11(2006.01)I
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分類號
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C12N15/11(2006.01)I;A61K48/00(2006.01)I;C07H21/00(2006.01)I
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分案原申請?zhí)? |
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優(yōu)先權(quán)
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2003.7.15 US 60/487,570;2003.12.8 US 60/528,143
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申請(專利權(quán))人
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加州理工學院
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發(fā)明(設計)人
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M·E·達維斯
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地址
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美國加利福尼亞州
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頒證日
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國際申請
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2004-07-15 PCT/US2004/022683
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進入國家日期
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2006.03.13
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專利代理機構(gòu)
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中國專利代理(香港)有限公司
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代理人
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王景朝
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國省代碼
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美國;US
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主權(quán)項
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一種通過RNA干擾機制抑制靶基因表達的雙鏈核酸,該雙鏈核酸包含: a)含有一個或多個修飾部分或修飾核苷酸的DNA有義多核苷酸鏈;和 b)具有指定序列的RNA反義多核苷酸鏈,其與至少部分靶基因轉(zhuǎn)錄物雜交,并足以抑制靶基因的表達。
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摘要
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本發(fā)明提供了在體內(nèi)減弱靶基因表達的方法和組合物?傮w上,這種方法包括給予RNAi構(gòu)建體(例如靶定位到特定mRNA序列的小干擾RNA(也就是siRNA),或者可以在胞內(nèi)產(chǎn)生siRNA的核酸原料),其量足以通過RNA干擾機制減弱靶基因表達。具體的,這種RNAi構(gòu)建體包含一個或多個修飾部分以改善血清穩(wěn)定性和被細胞攝取性能,同時避免非特異作用。
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國際公布
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2006-01-05 WO2006/001810 英
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