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RNAi介導(dǎo)的眼部靶標(biāo)的抑制

公開(公告)號(hào) CN101137753A  
公開(公告)日 2008.03.05  
申請(qǐng)(專利)號(hào) CN200680007300.6  
申請(qǐng)日期 2006.02.01  
專利名稱 RNAi介導(dǎo)的眼部靶標(biāo)的抑制  
主分類號(hào) C12N15/11(2006.01)I  
分類號(hào) C12N15/11(2006.01)I;A61K31/713(2006.01)I  
分案原申請(qǐng)?zhí)?  
優(yōu)先權(quán) 2005.2.1 US 60/648,926;2005.12.22 US 60/753,364  
申請(qǐng)(專利權(quán))人 愛爾康公司  
發(fā)明(設(shè)計(jì))人 A·R·謝帕德;J·E·查特爾頓;A·F·克拉克;M·B·瓦克斯  
地址 瑞士哈楠波格  
頒證日  
國(guó)際申請(qǐng) 2006-02-01 PCT/US2006/003515  
進(jìn)入國(guó)家日期 2007.09.06  
專利代理機(jī)構(gòu) 北京市中咨律師事務(wù)所  
代理人 黃革生;林柏楠  
國(guó)省代碼 瑞士;CH  
主權(quán)項(xiàng) 在受試者中減弱高眼壓靶標(biāo)mRNA表達(dá)的方法,該方法包括: 向受試者施用包含有效量的長(zhǎng)度為19-49個(gè)核苷酸的干擾RNA和藥物可接受載體的組合物,該干擾RNA包含: 至少13個(gè)連續(xù)核苷酸的區(qū)域,該連續(xù)核苷酸與以下任一序列的3′端次末端的13個(gè)核苷酸具有至少90%的序列互補(bǔ)性或至少90%的序列同一性,所述序列為SEQ ID NO:8、SEQID NO:14-SEQ ID NO:32、SEQ ID NO:83-SEQ IDNO:100、SEQ ID NO:102-SEQ ID NO:122、SEQ IDNO:135-SEQ ID NO:219、SEQ ID NO:720和SEQ IDNO:721。  
摘要 提供抑制高眼壓靶標(biāo)mRNA表達(dá)的RNA干擾以降低開角型青光眼或高眼壓患者中升高的眼內(nèi)壓。高眼壓靶標(biāo)包括:碳酸酐酶II、IV和XII;β1和β2腎上腺素能受體;乙酰膽堿酯酶;Na+/K+-ATP酶和Na-K-2Cl協(xié)同轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白。通過施用本發(fā)明的干擾RNA來治療高眼壓。  
國(guó)際公布 2006-08-10 WO2006/083945 英  
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